올릭스 "siRNA 치료제, 희귀질환 분야서 시장 확대 중"

올릭스 "siRNA 치료제, 희귀질환 분야서 시장 확대 중"

'렉비오' 필두 비만·당뇨 등 블록버스터 가능 분야로 진출
"글로벌 탑 3 RNAi 신약 기업 도약…차세대 치료제 개발 속도"

이동기 올릭스 대표이사가 29일 서울 여의도 페어몬트 앰배서더 서울에서 열린 상반기 연구개발(R&D)의 날에서 발표를 하고 있다. 2025. 4. 29/뉴스1 황진중 기자

"짧은간섭 리보핵산(siRNA) 치료제는 새로운 모달리티이므로 상대적으로 빠르게 임상시험 등 승인 절차를 진행할 수 있는 희귀질환 분야에 먼저 진출한 후 비만·당뇨 등 만성질환을 타깃해 시장을 확대하고 있습니다."

 

siRNA 치료제 '렉비오' 1년 2회 투여로 고지혈증 치료

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이동기 올릭스 대표는 29일 서울시 여의도에 있는 페어몬트 앰배서더 서울에서 연구개발(R&D)의 날을 열고 "siRNA 치료제는 개념입증에서 실제 수익을 실현하는 단계로 넘어가고 있다"며 이같이 말했다.

siRNA 치료제는 우리 몸 안의 특정 유전자가 질환 유발 단백질을 만들지 못하게 방해하는 역할을 한다. 인체에 투여된 siRNA는 질환 유발 단백질을 만들어내라는 일종의 작업 지시서인 메신저리보핵산(mRNA)을 찾아내서 잘라내는 방식으로 작동한다.

siRNA 분야 선도 기업은 미국 앨나일람이다. 앨나일람은 지난 2018년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '온파트로'(성분명 파티시란)를 승인받았다. 이 약물은 유전성 트랜스티레인 아밀로이드증이라는 희귀질환을 치료할 때 사용되는 siRNA 치료제다.

온파트로 승인은 siRNA 기술이 실제 환자 치료에 적용될 수 있음을 입증한 중요한 사건이라는 평가를 받는다. 앨나일람은 희귀질환 적응증을 넘어서 글로벌 연간 매출 1조 원 이상을 달성하는 약물은 '블록버스터' 가능성을 품은 siRNA 이상지질혈증 치료제 '렉비오'(성분명 인클리시란)를 개발했다.

앨나일람이 개발하고 노바티스가 글로벌 판권을 보유한 렉비오는 2020년 유럽의약품청(EMA)으로 승인받고 2021년 유럽에 출시됐다. 미국에서는 2021년 허가된 후 2022년 1월 시장에 나왔다.

렉비오는 미국과 유럽 등 주요 국가 출시 4년여 만인 지난해를 기준으로 글로벌 매출 2억 2300만 달러(약 3209억 원)을 기록한 약물이 됐다. siRNA 치료제 강점인 투여편의성 등에 기반을 두고 이뤄졌다. 렉비오는 1년 2회 투여로 이상지질혈증을 치료할 수 있다.

이동기 대표는 "siRNA 치료제 시장은 희귀질환에서 시작됐으나 렉비오와 같이 블록버스터 의약품 창출이 가능한 시장으로 이동하고 있다"면서 "대사이상 관련 지방간염(MASH), 비만, 당뇨, 이상지질혈증 등 블록버스터 성공 가능성이 높은 시장으로 진화하고 있다"고 말했다.

올릭스, 차세대 대사성 siRNA 치료제 개발 속도

이동기 대표는 siRNA 특성상 현재 약물을 전달하고 있는 장기인 간을 넘어서 다른 장기 쪽으로 전달 방식을 확장하는 것이 차세대 siRNA 치료제 성공을 위한 척도 중 하나인 것으로 본다.

올릭스를 비롯해 경쟁사들이 간 이외 장기를 대상으로 siRNA 약물 전달 가능성을 연구하고 있다. 올릭스는 지방 조직을 타깃하는 신규 전달 기술을 개발 중이다. 지질 접합체를 이용한 지방 전달 기술이다.

지방조직 타깃 장점으로는 siRNA 비만 치료제 개발 가능성과 비만 세포 유래 인자를 조절해 다양한 대사질환을 치료할 수 있는 치료제를 만들 수 있다는 점이 꼽힌다.

올릭스 주요 파이프라인.(올릭스 제공)/뉴스1

올릭스는 글로벌 제약사 일라이릴리에 기술이전한 MASH·비만 신약 후보물질 'OLX702A' 등 12개 파이프라인을 연구 중이다.

주요 파이프라인으로는 탈모 치료제 'OLX104C'와 건성·습성 황반변성·안구건조증 치료제 'OLX301A' 등이 있다.

올릭스는 1b상 시험을 통해 OLX104C의 안전성과 내약성을 평가하고 치료가 성기능에 미치는 잠재적 영향이 없는지 분석할 예정이다. 2a상 시험에서는 다회 피내주사 치료의 인체 내 유효성(Human PoC)을 평가할 방침이다.

황반변성·안구건조증 치료제 OLX301A는 글로벌 제약사와 기술이전을 논의 중이다. 짧은 2a상을 통해 인체 대상 개념증명(PoC)을 확보해 가능한 높은 가치로 기술이전을 추진할 방침이다.

이 대표는 "시가총액 기준 RNA 간섭(RNAi) 분야에서 글로벌 탑 3에 진입했다"면서 "올해에는 파이프라인, 빅파마 파트너십 등을 종합 비교해 명실상부 글로벌 탑 3 RNAi 신약 개발 기업으로 도약하겠다"고 전했다.

 

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